天使人综合征的治疗迎来新突破！FDA授予OV101孤儿药性称号

天堂人症候群是一种基因有缺陷而致使的营养不良。此症的幼儿脸部多半笑容，缺乏语言技能、过动，且人工智能很差。高血压中约80%会有脑瘤副作用、约50%患有小头症。天堂人症候群的病因是由于来自双亲的第15号染色体印迹基因区15q部分有缺陷，或同时保有两条来自父亲的带有此有缺陷的第15号染色体。

天堂人症候群与强直抑制的减少有关，强直抑制是特异性GABAAδ蛋白的一种机制，该蛋白可以使人脑早先解读级联和抑制性脑部接收机。生物制药日本公司Ovid Therapeutics近日宣布，美国FDA已授予OV101（gaboxadol）孤儿药称谓用以疗法天堂人症候群。OV101被认为是唯一一款正要研发的特异性GABAAδ蛋白激动剂，目前该日本公司正要同步进行关键性III期NEPTUNE试验，其主要结果原订将于2020年第四季度公布。

Ovid Therapeutics总裁兼首席医学官，药学Amit Rakhit表示：“OV101可能成为首个获得FDA批准的针对天堂人症候群的临床。从FDA获得孤儿药称谓是Ovid的不可或缺创举。凭借这个称谓，我们有证照获得FDA的优先封杀权”。

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